在全球心脑血管领域，2026年最引人注目的变化来自药物研发范式的根本性转变——从终身服药管理走向一次性治疗，从对症干预走向基因层面的病因修正。
基因编辑疗法正从罕见病走向常见心血管疾病。礼来公司公布了VERVE-102的Ib期Heart-2临床试验积极中期结果。这是一款基于碱基编辑技术的在体基因编辑疗法，旨在通过单次静脉输注实现高胆固醇血症的一次性治疗。试验纳入35例杂合子家族性高胆固醇血症或早发冠心病患者，单次给药后PCSK9蛋白降低幅度达51%至88%，LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）降低幅度达9%至62%，且疗效持续长达18个月。礼来高级副总裁Sekar Kathiresan表示：“20年前，遗传学告诉我们，天生PCSK9关闭的人终身LDL-C水平极低，对心脏病发作有显著的保护作用，但当今的慢性疗法难以实现这种终身性降低。”美国FDA已授予VERVE-102快速通道资格，礼来计划于今年年底启动II期研究。
与此同时，CRISPR Therapeutics公司启动了CTX340的首次人体临床试验，这是一款旨在永久性降低血压的在体基因编辑疗法，标志着基因编辑技术正式进军高血压这一全球患病人数最多的慢性病领域。阿斯利康的Baxfendy（baxdrostat）已于2026年5月获批用于控制不佳的高血压，III期数据显示其较安慰剂降低收缩压9.8 mmHg。
在降脂治疗领域，中国生物制药旗下正大天晴研发的siRNA疗法KYLO-11在ESC 2026大会上以Late-Breaking形式发布I期数据，并同步发表于《柳叶刀》。该药物靶向脂蛋白(a)——一个与动脉粥样硬化性心血管疾病密切相关的遗传决定性脂质颗粒。I期试验纳入70例受试者，单次皮下注射后，225mg及以上剂量组在48周时Lp(a)中位降幅达94.6%至97.0%。在最能体现疗效的高基线队列中，中位基线Lp(a)为217.7 nmol/L的受试者单次225mg给药后，Lp(a)绝对降幅达207.7 nmol/L，降至仅10.5 nmol/L的水平。所有225mg及以上剂量组在给药约4周后Lp(a)即降至接近最大降幅水平，并在此后48周随访期间维持稳定，支持“一年一针”的治疗愿景。安全性方面，48周内未报告严重不良事件，无注射部位反应或死亡病例。
在器械与诊断领域，雅培的Ultreon 3.0人工智能冠脉影像平台获得FDA和CE双重认证，将AI驱动的血管分析能力进一步提升。美敦力的Sphere-9消融导管获得FDA突破性器械认定，用于室性心动过速治疗，可在射频消融和脉冲场消融之间灵活切换。强生的双能量消融导管也获批上市，使电生理医生能够在单一平台上完成两种不同能量模式的消融操作。此外，梅奥诊所开发的AI模型能够从常规超声视频中识别具有潜在临床意义的心脏梗阻，无需依赖专门的超声多普勒成像即可完成检测，这一技术有望大幅降低心脏梗阻筛查的门槛。
从整体趋势来看，全球心脑血管领域正在经历三重范式的叠加转变：治疗目标从“终身管理”转向“一次性干预”，药物设计从“小分子化学”转向“核酸与基因编辑”，诊断手段从“人工经验”转向“AI标准化输出”。这些变化相互交织，正在重新定义心脑血管疾病防治的边界与可能性。
